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一个基因，一颗药，和很多家庭被改写的命运
这是一个关于“读懂”与“改写”的故事。
它的主角有三个：一个潜伏在基因里的破坏者，一颗在实验室里被反复打磨的药，和一群本不该这么年轻就被肺癌击中的人。
故事的起点，是科学家在二十多年前意识到的一件几乎反直觉的事：在某些癌症身上，疯狂生长的背后，藏着一个致命的破绽。
很多肿瘤的失控，并不是一团彻底的混乱，而是被某个出了故障的基因死死踩住了“油门”。整个肿瘤的生长，高度依赖这一个开关——科学家把这种现象叫作“致癌基因成瘾”。这意味着，肿瘤最强大的地方，也可能正是它最脆弱的地方：只要找到那个被踩死的油门，再造一把能让它松开的钥匙，原本看似不可一世的肿瘤，就有可能被按下暂停键。
这个想法，掀起了一场静悄悄的革命。我们看待肿瘤的方式，从“它长在哪里”，转向了更本质的问题：它为什么会生长？也正是在这场革命，以及手术、放疗、化疗、靶向、免疫治疗的接连进步推动下，肺癌——这个长期高居发病与死亡前列的“头号癌症”——整体的5年生存率，正在稳步爬升。
而这趟从“读懂”到“改写”的旅程里，极具代表性的一段探索，发生在一个叫ALK的基因身上。
一个被重新唤醒的“沉睡基因”
长期以来，肺癌就是肺癌。医生更多根据肿瘤长在哪、病理长什么样、分期到了第几步来判断治疗。但基因测序揭开了一个惊人的真相：同样长在肺里的癌，在分子层面可能被完全不同的“开关”驱动。要真正一招制敌，先得认清你面对的，到底是哪一个开关。
图源：giphy
而在这些开关里，ALK是当之无愧的“明星范例”。
说它是范例，是因为它几乎把“精准治疗”的逻辑演绎得淋漓尽致：肿瘤对它高度“成瘾”，而一旦被精准摁住，往往就能换来很多患者又深又持久的疗效。正因如此，它后来被称为“钻石靶点”：突变率不算高，但患者对靶向药物敏感，预后普遍比其他晚期肺癌好，几乎重新定义了整个肿瘤精准治疗时代。
它的名字，藏着一段往事。1994年，科学家最早在一种淋巴瘤里发现了它，便给它起名“间变性淋巴瘤激酶”。有意思的是，ALK在正常人体里，本来只在生命的“开场”登台——主要在胚胎发育时参与神经系统的搭建，等人长大成年，便大多功成身退、安静下来。可在一部分人身上，这个本该沉睡的开关，被粗暴地重新唤醒了。
2007年，日本研究者看清了它作恶的方式：在一小部分人体内，2号染色体上的一小段发生了“倒位”——像一段录像被剪下、倒着接了回去，让两个本不该相邻的基因（EML4和ALK）意外拼接在一起，生生造出一个永远卡在“开”档的生长开关，最终点燃了肺癌。
ALK阳性肺癌只占肺癌的一小部分，却常常发生在更年轻、从不吸烟或很少吸烟的人身上。它提醒我们：肺癌，并不只属于传统意义上的“高危人群”。但从科学的角度，它的现身又像一束光——人们第一次为这部分肺癌，标出了一个清清楚楚的靶心。
靶心找到了。可光知道敌人藏在哪还不够，你还得有一件趁手的武器。于是，故事翻开了新的一页。
一颗追进大脑的药片
找到靶点，只成功了一半。真正的硬仗，是设计出一个分子，精准地卡进那个开关，把它关掉。这正是创新药研发最迷人的地方：它不是闭着眼睛碰运气，而是在读懂机制之后，有目标地“造分子”。
ALK这类激酶，本质上像一台靠ATP供能的“分子引擎”：它消耗ATP，源源不断地向下游发出“生长、再生长”的指令。靶向药的策略堪称精巧——造一把“假钥匙”，抢先挤进ATP本该待的位置，把点火开关死死卡住，让那条疯狂的信号链从源头哑火。
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第一把钥匙很快出现了。
最早的那一代ALK抑制剂，故事本身就带着几分传奇——它最初是为了对付另一个完全不同的靶点而研发的，半路上才被发现，恰好也能卡住ALK这个“开关”。用上它之后，许多患者的肿瘤持续、稳定地缩小。人们第一次确认：找到那个被卡住的开关、再把它关掉，真的可以改写结局。
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但很快，一个棘手的问题浮出水面——大脑。
ALK阳性肺癌有个特点：癌细胞特别“爱”往脑子里跑。偏偏，人的大脑外面有一道精密的“血脑屏障”，像一堵专门负责筛查的城墙，把绝大多数药物都挡在门外。于是会出现这样揪心的局面：患者肺里的病灶控制得很好，人也感觉不错，可癌细胞却悄悄溜进了大脑——那是药追不进去的地方。对本可以再活很多年的年轻患者来说，这几乎是最残酷的一种结局。
医学需要第二把钥匙：一颗能跟着癌细胞，一路追进大脑的药。
以阿来替尼为代表的第二代抑制剂，就是为了回答这个问题而来的。它做到了上一代药做不到的事——穿过那道城墙，进入大脑，并在那里稳稳地守住防线。
和上一代药正面比较，它把疾病按住的时间大幅延长，也实实在在地保护了大脑。在一项专门针对亚裔患者的研究里，经过七年的随访，以阿来替尼作为一线初始治疗的患者中，超过一半患者依然在世。¹这得益于药物的疾病控制时间更长，以及部分患者在耐药后顺利序贯了3代ALK-TKI等后续治疗。
更重要的是，这些不是只停留在论文里的数字。近八年前，这颗药来到中国；到今天，已经有近九万名中国患者用上了它。在真实的生活里——不仅是理想化的试验环境中——很多人因为它，得以继续上班、买菜、接送孩子，把日子，过回原来的样子。
除此之外，阿来替尼还做了一件别的同类药物都尚未做到的事：把战线往前移。过去，这类药主要用于晚期患者的“救援”；如今，阿来替尼可以在更早的阶段就介入——在肿瘤刚被手术切除、还没来得及扩散的时候，就提前布防。该靶向药已在中国获批、用于ⅠB-ⅢA期ALK阳性NSCLC患者肿瘤完全切除后术后的辅助治疗，是国内目前唯一同时覆盖早期和晚期ALK阳性NSCLC的靶向药物，在ALK阳性NSCLC这条治疗线上，勾勒出一条覆盖全病程的治疗通路。
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一颗药，把“追进大脑”和“提前设防”这两件难事，都做成了。
从第一次在实验室里被造出来，到走完临床试验、真正抵达患者，这颗药的旅程不过十几年——却像一堂浓缩的公开课，演示了一颗创新药如何从“读懂一个机制”，一步步走到“亲手解决一个难题”。而这，本身就是人类智慧很硬核的一种浪漫。
药造出来了。但一颗药真正的分量，从来不在实验室里，而在它最终落到的那些人身上。故事最重要的一幕，由患者来写。
一个持续突破的领域
把镜头拉远一点，你会看到一件更了不起的事。
十几年前，一个晚期ALK阳性肺癌的诊断，意味着的时间常常以“月”计。而今天，它越来越多地，以“年”计——许多人带着这个曾经被判“无法治愈”的病，平稳地生活了五年、七年，甚至更久。一种会转移、会扩散的癌症，正在悄悄变成一种可以长期管理的慢性病。
这种改变，落到一个个具体的人身上，是这样的：曾经，他们被迫用“还剩多久”来计算人生；现在，他们重新拥有了用别的方式丈量时间的权利——用孩子升学的年级，用一趟盼了很久的旅行，用一个再普通不过的周二早晨。在去年那场“用实力坚持到胜利”ALK阳性肺癌患者主题影像展里，你能看到很多这样的面孔：他们不是在“对抗”什么，只是在认真地、漂亮地，过着自己的生活。
而这种“好好生活”的可能，本身就是一种了不起的进步。在化疗唱主角的年代，治疗本身常常是另一种煎熬——脱发、呕吐、虚弱，许多人是咬着牙、以透支生活质量为代价，去换那一点点时间。阿来替尼常见的药物不良反应整体轻微，严重不良反应少见，相较于化疗，患者长期服药耐受性提高，多数患者可以维持原有的生活节奏。所以今天，我们不只问“还能活多久”，也开始问：能不能带着疾病，好好生活？能不能继续工作、照顾家人，能不能把治疗变成生活的一部分，而不是让生活只剩下治疗？
这个问题，已经有了让人鼓舞的答案。在一项覆盖上千名中国ALK阳性肺癌患者的生活质量白皮书调研中，接受阿来替尼治疗的患者里，有相当一部分认为自己的状态与健康人群接近，在行动能力、日常活动、自我照顾、疼痛不适、焦虑抑郁这五个维度中，每个维度都“没有困难或不适”²——对一群晚期肺癌患者而言，这个比例，在过去几乎不可想象。
于金明 院长
中国工程院院士
山东第一医科大学附属肿瘤医院
“医学的进步，不是简单地讲消灭肿瘤，而在于我们让多少人，重新拥有了完整的人生。很长一段时间里，我们衡量治疗，只看一个数字——活了多久。但生命的价值，从来不只在于长度。一个人能不能继续工作，能不能陪伴家人，能不能为更长远的未来从容地做打算，同样重要。
从治好一种病，到照护好一个人，这是现代医学最深刻的一次进步。尤其在ALK这样的“钻石靶点”上，像阿来替尼这样具有里程碑意义的药物，让不少晚期患者的长期生存与生活质量都有了实实在在的改善——他们得以活得更长、更好，也更有尊严。
精准医学让人振奋，正是因为它让我们第一次有能力看清：每一个肿瘤，究竟被什么驱动；每一个生命，又究竟可以被怎样改写。而这种能力，从来不是某一个人的功劳，是几代研究者把一个又一个看似遥远的设想一步步变成了病床边真实的获益。在这条路上，中国研究者也正成为越来越重要的一支力量。
人类对抗疾病的历史，本质上是一部不断把“不可能”变成“可能”的历史。我们走过的每一步都在证明：方向是对的，而且远未走到尽头。这正是医学最动人的地方——它始终朝着一个方向坚定前行：让更多的人，更好地活着。”
尾声 · 这，就是科学进步的样子
回望这条完整的链条，会有一种近乎震撼的清晰：一个在1994年被命名、2007年被看清面目的基因；一台靠ATP驱动的分子引擎；一把为它量身锻造、还要尽可能潜进大脑的“钥匙”；一条在长期随访中被一点点托住的生存曲线。
读懂机制，设计方案，再用人群中的证据去验证——这就是医学科学最朴素、也最强大的前进方式。它靠的从来不是奇迹，而是一代代人把“为什么”追问到底的耐心，和把“有没有可能”一点点做成“已经做到”的执着。说到底，人类正在学会一件了不起的事：去读懂疾病写在基因里的密码，再一点点学着去改写它。
而这条路，远没有走到尽头。“致癌基因成瘾”这把钥匙告诉我们：每发现一个新的驱动开关，就多了一个可以被攻克的靶点。此刻，或许就在世界某处的实验室里，下一颗药正被一个原子一个原子地设计出来，去对付今天我们还对付不了的难题。
ALK，不过是人类基因组里数以万计的基因之一；肺癌，也不过是几百种癌症里的一种。可同样的这场接力，正在无数个角落同时进行。
这个关于一个基因、一颗药、和很多人的故事，还会继续写下去。而每往前写一步，就有更多具体的人，能从命运手里，多要回一些本属于自己的、平常而珍贵的日子——一个清晨，一顿家常饭，一场终于成行的远行。
从一个基因里的一处微小错接，到七年之后，一屋子人里，过半数依然站着——这就是科学最安静、也最不容置疑的承诺：只要还在往前走，就总有更多的可能，被一点一点地，变成现实。
星辰大海，从来不在远方。它，就在每一个被改写的、具体的命运里。
参考文献
[1]数据来源：Zhou C, et al. 2024 ESMO Asia（ALESIA 研究 7 年随访，ITT 人群 7 年总生存率 56%，95% CI 47.0–65.0）。
[2]数据来源：《2025 中国 ALK 阳性 NSCLC 患者生活质量现状及专家洞见白皮书》（患者自报调研，覆盖上千名中国 ALK 阳性患者）。
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